“细胞基因产品的商业化成功，需要在早期研发就开始布局，现在美国早期基因治疗产品的一大问题在于管线太多、推进太快，需要思考是否需要如此多管线进入到临床阶段。”

在基因疗法国际知名专家MarkKay看来，细胞基因治疗管线不在于多，而在于精，因为一个好的管线需要有完整的计划，一步一个脚印，并通过CMC衔接每个步骤，这样才能确保后续商业化推动。

从1990起，MarkKay就一直从事基因治疗相关工作，参与了大量载体系统研究，目前是斯坦福大学人类基因治疗学和遗传学教授、斯坦福大学人类基因治疗系负责人。

同时MarkKay也是美国基因和细胞治疗协会（ASGCT）创始人之一，历任美国基因细胞治疗协会主席、美国微生物学会病毒载体会议联合组织者、斯坦福大学教师参议院执行委员会成员。

MarkKay密切关注细胞基因产业发展，对行业未来充满期待，同时也极具前瞻性地看到了行业所面临的问题。

而且MarkKay非常关注中国CGT产业的发展，曾数十次到访国内与业界沟通。2025年9月，MarkKay将再次来到国内，出席2025第二届中国细胞与基因治疗大会，探讨行业热点问题，促进国际经验交流与合作。

01.

13年前的“预知”

近期MarkKay似乎尤其关注细胞基因治疗产品的商业化问题，这也是Biotech企业乃至整个医药行业都在热议的问题。

MarkKay认为，哪怕是在全球获批的基因治疗产品，商业化也并非100%能成功，中国部分基因治疗产品在很早就已获批，但是还不知道在商业化角度的发展情况如何。

除了商业化问题，MarkKay早在13年前就看到细胞基因产业发展所必须面对的五大困境：

■要让载体到达足够高的数量水平的特定细胞中，才能产生所需效果，同时要注意毒性问题。

■细胞内天然设置了许多屏障，会阻止新导入的DNA与现有DNA相互作用，虽然病毒是良好的运载工具，但是克服这个问题比预想更加艰难。

■一旦进入细胞核，新导入的基因必须存在一定时间，但细胞有时能切断新基因，使其失效。

■要解决潜在的免疫反应，人体会对外来载体或蛋白质发动攻击。

■还要确定基因疗法应该持续多长时间，是一次、数次还是终生使用。

发展至今，其中部分问题仍然是科研机构和产业界的困扰所在。虽然有如此多挑战，但MarkKay其实对行业一直是保持乐观的态度。

“尽管在基因治疗研究过程中，一直都有许多未曾预料到的困难，但是从上世纪80年代基因治疗试验出现开始，我们已经取得了很大进步。”

“过去十年，我看到了中国基因和细胞治疗领域非常了不起的发展。同时也惊喜地看到，中国与全球的技术和学术合作正在加强，有越来越多有趣的全球合作项目正在进行。”

不论是13年前还是现在，不论是对全球还是中国的研究进展，MarkKay都一直保持积极态度。

而且作为国际顶级基因治疗专家，MarkKay曾数十次到访中国，于清华、北大、复旦等高等学府进行演讲，也到访过国内专注免疫细胞治疗的国家高新技术企业，以及出席过国内核酸国际论坛（CNAF），与中国CGT领域的研究学者和从业者一起交流最前沿的创新与发现。

02.

中国CGT产业需要一个平台

面对如此充满希望又挑战重重的细胞基因治疗产业，一个专业的行业平台就显得尤其重要。

27年前，MarkKay作为创始人之一成立了美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）。

MarkKay表示，当时细胞和基因治疗缺少真正的归属，很难完成专业和集中的交流，ASGCT的成立正是为了解决这些问题，同时还能让年轻人得到充分展示，希望让来自世界各地的专家、学者、产业界人士等都能参与其中。

目前ASGCT已成功举办28届，成为了全球细胞与基因治疗领域的顶级学术盛会。

随着中国CGT产业从“追随者”快步向“并行者”乃至“领跑者”转变，中国的产业界同样需要一个包容、专业且活跃的行业平台，这时中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）应运而生。

据了解，2025第二届中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会将于2025年9月12-13日在中关村国家自主创新示范区展示交易中心盛大启幕。

本次大会致力于构建一个权威、开放、高效的全球性对话平台，让政策制定者、科学家、临床医生、企业家、投资者等产业核心参与者在此深度交流思想、碰撞智慧、探索合作。

“关于CSGCT，我感觉非常兴奋，这是让业内同行聚集在一起的最好方式，可以促进领域发展，并有助于在全国乃至全世界范围内提高各界对CGT领域的兴趣。CSGCT真的很重要。”

“CSGCT提供了一个非常棒的平台，让我可以学到中国细胞基因工作者们在做什么。我曾经认识过的最重要的合作伙伴都是通过会议认识的，我也希望在CSGCT上认识更多中国的专家。”MarkKay曾表示。

更值得期待的是，MarkKay希望ASGCT和CSGCT之间相互联动，“如果可以在ASGCT上设置CSGCT分会场，在CSGCT上设置ASGCT分会场，我想都是非常棒的想法。”

如今这一想法正在逐渐成为现实——2025年9月，MarkKay将远道而来，专程出席2025第二届中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会。MarkKay将从国际化视野，探讨细胞与基因治疗领域的前沿技术、临床应用以及产业化发展等议题，促进国际经验交流与合作。

读者朋友是否有相关问题希望与MarkKay教授进行沟通？